YONGIN, Korea Selatan, 21 Mei 2024 /PRNewswire/ — GC Biopharma (006280. KS) dan Novel Pharma telah mengumumkan bahwa FDA AS telah membersihkan aplikasi obat baru investigasi (IND) untuk pengobatan MPSIIIA (Sanfilippo Syndrome Type A) yang dikembangkan bersama, GC1130A.
Dengan izin FDA ini, pengembangan GC1130A akan dipercepat, dengan uji klinis multinasional diharapkan akan dimulai tahun ini. Situs uji klinis telah didirikan di Amerika Serikat, Korea Selatan, dan Jepang, dengan fokus pada menunjukkan keamanan dan tolerabilitas obat.
GC Biopharma dan Novel Pharma telah bersama-sama mengembangkan terapi penggantian enyme intracerebroventricular (ICVa ERT) ini untuk pengobatan bagi pasien MPSIIIA yang kekurangan Heparan N Sulfatase.
GC1130A telah menerima Orphan Drug Designation (ODD) dari FDA dan EMA berdasarkan profil keamanan dan kemanjuran yang kuat yang diamati selama studi praklinis. Itu juga menerima Penunjukan Penyakit Anak Langka (RPDD) dari FDA.
Sanfilippo Syndrome Tipe A adalah kelainan genetik yang menyebabkan kerusakan sistem saraf pusat melalui akumulasi heparan sulfat, yang menyebabkan penurunan neurologis progresif. Tanpa pengobatan, pasien sering menghadapi komplikasi yang mengancam jiwa pada usia 15 tahun. GC1130A merupakan terobosan potensial sebagai pilihan pengobatan pertama dan satu-satunya yang secara khusus menargetkan MPSIIIA.
Perwakilan GC Biopharma lebih lanjut menekankan, “Izin IND untuk GC1130A menandai tonggak penting dalam misi kami untuk membawa harapan bagi pasien dan keluarga yang terkena dampak Sindrom Sanfilippo. Kami berkomitmen untuk maju ke uji klinis fase 1 dan berdedikasi untuk pengembangan terapi baru, yang memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi.
Tentang GC Biopharma Corp.
GC Biopharma Corp. (sebelumnya dikenal sebagai Green Cross Corporation) adalah perusahaan biofarmasi yang memberikan terapi dan vaksin protein yang menyelamatkan jiwa dan menopang kehidupan. Berkantor pusat di Yongin, Korea Selatan, GC Biopharma Corp. adalah salah satu produsen protein plasma dan produk vaksin terkemuka secara global dan telah didedikasikan untuk solusi perawatan kesehatan berkualitas selama lebih dari setengah abad.
Tentang Novel Pharma Inc.
Novel Pharma adalah perusahaan bioteknologi baru yang berfokus pada pengembangan perawatan pertama di kelasnya untuk penyakit pediatrik langka (MPS / LSD) yang memanfaatkan administrasi ICV (intracerebral ventricular). Berkantor pusat di Seoul, Korea Selatan, saat ini terlibat dalam pengembangan (i) MPSIIIA, (ii) GM1, (iii) MPSIVB dan (iv) penyakit Krabbe.
Siaran pers ini mungkin berisi biofarmasi dalam pernyataan berwawasan ke depan, yang mengungkapkan keyakinan dan harapan manajemen GC Biopharma saat ini. Pernyataan tersebut tidak mewakili jaminan apa pun oleh GC Biopharma atau manajemennya atas kinerja masa depan dan melibatkan risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang diketahui dan tidak diketahui. GC Biopharma tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini atau pernyataan berwawasan ke depan lainnya yang mungkin dibuatnya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum atau peraturan bursa saham.
GC Biopharma Corp. Kontak (Media)
Sohee Kim
[email protected]
Yelin Jun
[email protected]
Rachel Kim
[email protected]